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矮小的孩子必须打生长激素吗?

矮小的孩子渴望长高,这不仅是孩子内心最真挚的期盼,也是爸妈心中最热切的渴求。但是矮小的孩子都必须打生长激素吗?不一定!这需要对造成孩子矮小的原因进行具体分析,不同原因导致的矮小,治…

矮小的孩子渴望长高,这不仅是孩子内心最真挚的期盼,也是爸妈心中最热切的渴求。但是矮小的孩子都必须打生长激素吗?不一定!这需要对造成孩子矮小的原因进行具体分析,不同原因导致的矮小,治疗方法有所不同。矮小的孩子只有经专业医生明确诊断病因,严格遵照生长激素治疗的适应症,且无生长激素治疗禁忌症的前提下,才能使用生长激素治疗。

什么是矮小?哪些矮小需要使用生长激素治疗?

矮小的孩子跟正常孩子的身高差距并不是一星半点,如果只是很小的差距,那只是偏矮,身高偏矮的孩子通常可以通过改善日常生活中的营养、运动、睡眠等方式,来达到改善身高的效果。矮小是有明确定义的,医学上将在相似生活环境中,儿童身高低于同种族、同性别、同年龄正常儿童身高第三百分位数或-2SD,这类孩子归属于矮小。也就是说,同种族、同性别、同年龄的100个孩子,从矮到高排队,最矮的那3个才叫矮小。

导致孩子矮小的疾病有多种,生长激素缺乏症、特发性矮小(含家族性矮小)、小于胎龄儿、特纳综合征、小胖威利综合征等这些疾病导致的矮小,如果不进行治疗,孩子终身高将大大低于正常成人身高,男生低于160cm,女生低于150cm,部分矮小患者甚至终身高才1米左右,严重影响到未来的工作、就业、婚恋,甚至心理上也将承受沉重的外界压力。对于这些矮小的孩子,早期发现、早期诊断、早期治疗很重要,最有效的治疗办法就是外源性补充生长激素。

什么是生长激素?生长激素是如何帮助孩子长高的?

生长激素是人脑垂体分泌的一种肽类蛋白,由191个氨基酸组成,对于处于生长发育期的儿童青少年来说,生长激素最主要的作用就是促进骨骼的生长。用于改善矮小孩子身高的药物重组人生长激素注射液,与人体自身分泌的生长激素在结构上和作用原理上都保持一致,自1985年应用于临床以来,30多年的经验验证,生长激素的使用是非常安全有效的。

生长激素主要通过两个途径发挥促生长作用,一是经由胰岛素样生长因子等生长介质的介导发挥作用,生长激素通过刺激肝细胞产生胰岛素样生长因子-1(IGF-1),胰岛素样生长因子-1作用于软骨细胞,进而促进软骨细胞的分化和增殖;一是直接作用,生长激素直接与软骨细胞表面的生长激素受体结合,刺激靶细胞的生长。这样孩子就在生长激素的作用下,实现身高的增长。

目前美国FDA批准的生长激素适应症主要有儿童生长激素缺乏症、慢性肾功能不全肾移植前、特纳综合征、小胖威利综合征、小于胎龄儿、特发性矮身材等,早期治疗能够达到有效改善终身高的目的。

生长激素有哪些剂型?长效生长激素有什么独特优势?

目前市面上的生长激素剂型主要有两种,一种是短效,一种是长效,其中短效又分为粉剂和水剂。短效生长激素不论是粉剂还是水剂,都需要每天睡前注射一次,长效生长激素只需要一周注射一次。全球范围内一些大型制药公司都在竞相研发长效生长激素,值得国人骄傲的是,我国于2014年就已经成功研发出了长效生长激素金赛增,这一突破性研发成果,彰显出中国生物制药研发技术在全世界的领先地位。

1.金赛增更少注射次数,更高依从性,保障治疗效果

金赛增一周注射一次,一年总计只需要注射52次,相较于365天每天都需要注射的短效生长激素,整整减少了313次。注射次数的减少,伴之而来的是治疗依从性的提高。想一想,如果孩子害怕打针,那么每天注射简直就是孩子的噩梦,排斥、拒绝、抵抗,一天天的孩子不开心,家长也心力交瘁。好吧,终于经过一段漫长的适应阶段下来,孩子渐渐接受每天打针的现状,但是365天每天坚持打针却并不是一件简单的事,总会有一些特殊情况发生,比如偶尔忘记注射、外出旅游、生病等等造成漏针现象的发生。家长们可别小看漏针现象,生长激素的治疗是一个持续的过程,漏针严重则会很大程度影响治疗效果。长效生长激素金赛增突破性地实现一周注射一次,极大程度地提高了孩子治疗的意愿度、依从性,避免了漏针现象的发生,对治疗效果起到了良好的保障作用。

2.金赛增安全性良好,起效更快,疗效更优

长效生长激素金赛增通过天然肽键将无生物学活性的惰性PEG与水剂生长激素相连接,很好地保留了水剂生长激素的天然结构,同时惰性PEG能起到很好的降低或消除药物免疫原性的作用。在金赛增Ⅳ期临床试验中,治疗26周的过程中,超过2000例的临床研究显示金赛增组抗体检出率为零。金赛增免疫原性低,抗体零检出,使用更安全。

我们人体生长激素分泌具有脉冲式分泌的特点,每天有6-8次脉冲,生长激素的脉冲式分泌所产生的相对稳定的IGF-1水平,保证了人体骨骼的线性生长。长效生长激素金赛增通过全球首创的PEG化学修饰技术,实现一周一次给药,很好地模拟了人体生长激素脉冲式分泌所产生的IGF-1水平,实现了更加天然的生物学效应,起效更快,疗效较短效生长激素更优。金赛增上市后开展的全球样本量最大的Ⅳ期临床研究结果显示,使用金赛增治疗GHD患儿3年后仍能保持8.5cm/y的较高生长速率,患者得到更大获益。

长效生长激素金赛增因在研发领域的全球领先性,2015年荣获国家科技进步奖,这也是国家科技进步奖首次版发给生物制药行业,是一份异常珍贵的褒奖。国药崛起,矮小孩子长高已不再是梦想,希望每一个矮小的孩子都能得到规范的治疗,也希望越来越多的孩子能够体验到金赛增带来的更多便捷和更好疗效。

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作者: 忠亮

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